Með lyfjaefni er átt við lyfið sem notað er við framleiðslu ýmissa efnablandna. Það er áhrifaríka innihaldsefnið í efnablöndunum. Það er duftið, kristalið, seyðið o.s.frv. sem er búið til með efnasmíði, plöntuútdrætti eða líftækni og notað sem lyf, en sjúklingar geta ekki tekið það beint. Hin fullkomna skilgreining á API í ICH Q7A: hvers kyns efni eða blanda efna sem ætlað er að nota við framleiðslu lyfja og verða virkt innihaldsefni lyfja þegar þau eru notuð í lyfjum. Þetta efni hefur lyfjafræðilega virkni eða önnur bein áhrif á greiningu, meðferð, léttir einkenni, meðferð eða sjúkdómavarnir sjúkdóma, eða getur haft áhrif á starfsemi eða uppbyggingu líkamans.
Merking lyfjafræðilegra milliefna er að tvö eða fleiri mismunandi efni hafa sérstaka eiginleika vöru með kerfisbundnum efnahvörfum í viðeigandi hlutföllum. Það heldur einstakri virkni eigin hráefna, sigrar gallann við að nota eitt hráefni og bætir virkni og öryggi lyfsins.